ALNYLAM

Alnylam è un’azienda biofarmaceutica americana fondata nel 2002 con l’ambizione di trasformare l’interferenza dell’RNA (RNAi), una scoperta vincitrice del Premio Nobel, in una nuova classe di farmaci per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare con opzioni di trattamento limitate o assenti. Alnylam ha lavorato duramente negli ultimi 20 anni per tradurre questa possibilità scientifica in realtà e ad oggi è leader nello sviluppo della tecnologia dell’interferenza dell’RNA. La nostra pipeline di farmaci basati sulla tecnologia dell'RNAi si concentra su malattie con elevate esigenze non soddisfatte in campo medico, appartenenti a 4 aree terapeutiche: farmaci genetici, malattie cardiometaboliche, malattie epatiche infettive e malattie del sistema nervoso centrale (SNC) e malattie oculari. In ambito urologico, il farmaco approvato Alnylam è Oxlumo (lumasiran) per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo I.